沙砾生物新一代基因敲除型til产品gt307注射液获美国fda ind批准 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

2025年12月23日，沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（tumor-infiltrating lymphocytes, til）产品 gt307 注射液，获得美国食品药品监督管理局（fda）新药临床试验（ind）批准。这是继公司gt201产品在中美完成临床申报后，沙砾生物在高安全性基因编辑型til领域取得的又一重要里程碑式进展，标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。

gt307是一款基于crispr基因编辑技术的下一代双基因敲除型til产品，旨在解决传统til在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的immut finder®高通量免疫调控靶点筛选平台，公司系统性发现和鉴定了抑制til抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过crispr技术对其进行精准敲除，从而显著增强til的抗肿瘤功能和体内存续。

在基因编辑策略上，gt307采用高保真crispr/aacas12bmax核酸酶体系，相较于经典 spcas9 核酸酶，在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势，相关研究成果已发表于《molecular therapy》，为 aacas12bmax核酸酶在细胞治疗领域的临床应用提供了关键科学依据（doi: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009）。

围绕该编辑技术体系，沙砾生物建立了符合fda指导原则的系统性安全性评估框架，覆盖脱靶风险、染色体结构变异等关键维度。该评估体系系统性地支持了gt307注射液的临床前安全性研究。研究结果显示，gt307注射液实现了零脱靶、超低染色体结构变异发生频率，为其基因编辑安全性提供了有力的数据支撑。安全性研究作为申报资料的重要组成部分，与cmc及临床研究等核心模块共同构成了完整的申报资料，支撑了gt307注射液顺利获得美国fda ind批准。在fda的审评与信息交流过程中，安全性研究未触发进一步的补充性研究要求，表明该安全性评估方案在实际申报中的可靠性与适用性，为基因编辑型细胞产品的国际临床申报提供了可借鉴的实践参考。

gt307注射液获得美国fda ind批准，充分体现了沙砾生物在下一代til产品的设计与开发、基因编辑安全性控制、工艺开发和质控能力，以及国际监管合规体系建设方面的综合实力。gt307作为全球唯一在冷肿瘤有疗效读出的til产品，验证了其创新靶点选择与产品策略的临床可行性，奠定了其在实体瘤 til 领域的差异化竞争优势。

目前，gt307注射液的中国ind申报工作亦在积极推进中。未来，沙砾生物将依托中美双临床研究平台，加速推进gt307在多种晚期或转移性实体瘤中的临床研究，为更多肿瘤患者提供具有突破潜力的细胞治疗方案。

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/0b9e57c1566bdc3095ae576fd073a07f

责编: editor