马来酸氟诺替尼获突破性疗法认定 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

近日，成都赜灵生物医药科技股份有限公司（以下简称“赜灵生物”）宣布，其自主研发的核心产品——马来酸氟诺替尼片（fm）已被国家药品监督管理局药品审评中心（cde）正式纳入突破性治疗药物程序（breakthrough therapy designation, btd）。本次拟定的适应症为bcr-abl融合基因（ph）阴性的骨髓增殖性肿瘤（mpn），包括骨髓纤维化（myelofibrosis, mf ），真性红细胞增多症(polycythemia verra ，pv)以及血小板增多症（essential thrombocythemia，et）。

btd彰显临床价值，加速药物研发
突破性治疗药物程序（btd）是国家药品监督管理局为加速具有明显临床优势的创新药研发和上市而设立的特殊审评通道，旨在加速开发用于防治严重危及生命或严重影响生存质量、且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药。fm成功纳入btd，意味着fm在针对该适应症的临床研究中已展现出显著的治疗潜力。

纳入btd后，赜灵生物可就马来酸氟诺替尼片的研发与国家药物审评中心（cde）进行更频繁、高效的沟通（如提交i类沟通交流会议申请），从而探讨更灵活的临床开发策略，加速新药上市。据不完全统计，以2021年度批准上市的19个非突破性治疗1类新药审评时间作为对照，非突破性治疗1类新药（非btd）从递交ind至递交nda的中位时间为7.23年，而突破性疗法（btd）为4.12年；非btd上市申请技术审评耗时为402天，而btd为253天；截止至2026年1月23日，中国有405个药物/适应症被纳入突破性治疗，尚无撤回或终止上市案例发生。通过政策支持和资源倾斜，fm将显著缩短创新药从研发到上市的周期，使患者能更早获得针对该适应症的突破性治疗方案。

获中美双重认可，全球化布局迈出重要一步
值得注意的是，此次获得中国国家药监局的btd认定是fm获得的又一重要监管里程碑。此前，该产品用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, mf）已获得美国食品药品监督管理局（fda）授予的孤儿药资格认定（orphan drug designation）。

马来酸氟诺替尼片作为一款有潜力改变全球骨髓增殖性肿瘤治疗格局的药物，接连获得美国孤儿药和中国突破性疗法双重权威认可，不仅充分印证了fm突出的临床优势和巨大的医疗需求，也为该产品未来的全球化开发与商业化奠定了坚实基础。

关于马来酸氟诺替尼 (fm)
fm是赜灵生物自主研发的同时靶向jak2假激酶结合域jh2及激酶结合域jh1的全新一代高选择性jak2抑制剂，并通过对flt3和cdk6的协同抑制，在维持脾脏缩小与症状改善的同时，改善骨髓组织的纤维化，为全新机制的jak2/cdk6/flt3三靶点抑制剂。

在2025年ash年度大会上，赜灵生物以口头报告形式发布了fm在中/高危骨髓纤维化头对头iib期研究的最新顶线数据：与一线标准治疗芦可替尼相比，fm于第24周有更高比例的患者同时达到国际公认的“双终点”，并呈现统计学显著优势，其中高剂量组在主要终点svr35显著优于对照 (p=0.009)、关键次要终点tss50亦显著改善 (p<0.001)，且96.2% (25/26) 患者同时达到双终点，并观察到积极的骨髓病理改善。同时，fm在现有jak抑制剂预后不佳的患者群体 (如低血小板和calr突变人群) 也观察到了积极的缩脾与症状改善疗效，填补了当前骨髓纤维化治疗的未满足临床需求。

目前，fm与芦可替尼头对头一线治疗中/高危骨髓纤维化的iii期临床、二线治疗中/高危骨髓纤维化的ii期临床，以及治疗真性红细胞增多症 (polycythemia vera, pv) 的ii期临床已经启动。
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/2203903b4330f8fc59dc0104c6daa700

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