赛诺菲「rilzabrutinib」获美国突破疗法 日本孤儿药，中国已申请上市
2026-02-10
来源: drugdu
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今日，赛诺菲（sanofi）宣布，其在研口服btk抑制剂rilzabrutinib的已获美国食品药品监督管理局（fda）授予突破性疗法（breakthrough therapy）认定、日本厚生劳动省（mhlw）授予的孤儿药资格，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm autoimmune hemolytic anemia，waiha）。根据赛诺菲公告，这两项认定均基于正在进行的lumina 2期2b研究（临床研究编号：nct05002777）的临床数据，该研究旨在评估利扎布替尼治疗waiha患者的有效性和安全性。此外，新启动的lumina 3期研究（临床研究编号：nct07086976）正在评估利扎布替尼与安慰剂在waiha患者中的疗效对比。此外，该药已在美国、欧盟和阿拉伯联合酋长国（阿联酋）获批上市，商品名wayrilz，用于治疗成人免疫性血小板减少症（itp）。 （图片来源：赛诺菲凯发k8天生赢家一触即发官网）
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waiha是一种罕见且严重的自身免疫性血液疾病，患者体内产生针对自身红细胞的抗体，导致红细胞过早破坏，引发贫血、疲劳、黄疸等症状，严重情况下可危及生命。目前，该疾病治疗选择有限，且部分患者对现有疗法反应不足或耐受性较差，亟需创新治疗方案。
rilzabrutinib是一款口服、可逆的布鲁顿氏酪氨酸激酶（btk）抑制剂，旨在通过调节b细胞及先天免疫相关通路，减少自身抗体介导的红细胞破坏。
该药的原研企业是principia biopharma inc.，后来由赛诺菲（sanofi）收购并推进其开发与全球研发工作。
此前，该药已获得fda针对治疗自身免疫性溶血性贫血、igg4相关性疾病（igg4-rd）、镰状细胞病（scd）的孤儿药资格认定；欧盟针对itp、自身免疫性溶血性贫血和igg4-rd的孤儿药资格认定。
在中国，rilzabrutinib已于2024年12月申请进口（推测适应症为：itp），目前正在进行发补资料研究中，但发补时限已经不多，预计将在2026年3、4月份有最终审批结果。除此之外，rilzabrutinib在中国还获批了三项临床：
2025年10月，igg4相关性疾病；
2025年7月，温抗体型自身免疫性溶血性贫血（waiha）；
2025年1月，成人和16岁及以上青少年原发性局灶节段性肾小球硬化（fsgs）或原发性微小病变肾病（mcd）。
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5bb801884b8a78acdf5e240572604e27
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