首款国产血友病b基因治疗药物在澳门获批上市
2026-03-25
来源: drugdu
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3月19日， 信念医药宣布，其自主研发的基因治疗药物信玖凝™（bbm-h901 注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病b（先天性凝血因子ix缺乏症）成年患者的治疗。该产品是中国大陆及澳门首个上市的血友病 b 基因治疗药物。
该药物采用重组腺相关病毒（raav）将高活性 fⅸ 基因精准递送到患者肝脏细胞内，使 fⅸ 基因在患者肝脏内持续地高表达，并分泌到血液中，发挥 fⅸ 的促凝血活性。其设计应用了工程化改造的肝脏靶向性 aav843 衣壳、高活性 fix-padua 基因以及肝脏特异性强启动子和双链 aav 设计，旨在实现静脉给药后基因的快速、高效且持久表达。
该药物的疗效与安全性得到了多项研究的支持：
在一项多中心、单臂 ⅲ 期临床研究中（n=26），52 周随访结果显示：
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年化出血率（abr）为 0.60（95% ci: 0.18-1.99），较优效界值（中国接受预防治疗的血友病b患者平均abr）5.0 显著下降；
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52周时平均 fix：c 为 55.1（sd35.9）iu/dl（osa, synthasil）；
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年化 fix 制品平均输注次数由治疗前的 58.20 次/年（sd 30.67）下降至治疗后的 2.90 次/年（sd 10.71）；
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关节出血次数明显下降，靶关节数目降至 09。
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iit 中，长达 5 年的随访结果显示：
截至末次访视 [中位 210周（范围 159-270 周）]，70% 受试者 fix：c＞35 iu/dl，其中 40% 受试者 >50 iu/dl（采用 actin fsl aptt 试剂的一期法）。
安全性方面，所有受试者均未出现≥3 级的不良反应，无严重不良事件（sae），无抑制物产生。以上研究中所有患者仍在持续随访过程中。
与此同时，信念医药针对血友病 a 的另一款 raav 基因治疗药物也于近期完成 ⅲ 期注册临床研究的首例受试者给药。该候选药物通过静脉输注，将表达优化凝血因子ⅷ（fⅷ）的基因递送至患者肝脏细胞，旨在通过单次给药实现长期疗效。
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5932a415c60ce51489a419df3ba8e66d
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