fda 批准 ipsen 的 palovarotene 治疗极罕见骨病
2023-08-21
来源: drugdu
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作者：tristan manalac
图为：位于马里兰州的美国 fda 总部/istock，grandbrothers
fda 周三批准了 ipsen 的 palovarotene，目前以 sohonos 品牌销售，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良。
sohonos 是一种口服药物，用于减少患有进行性骨化性纤维发育不良 (fop) 的成人和儿童的异养骨化。 这是 fda 批准的第一个治疗 fop 的药物。
易普森研发负责人霍华德·梅耶尔在一份声明中表示：“医生第一次拥有了一种经批准的药物，该药物被证明可以减少新的异常骨骼生长的形成。”
fop 是一种极其罕见的遗传性疾病，在美国约有 400 名患者，在全球约有 900 名患者，肌肉和结缔组织逐渐被骨骼取代。 fop 患者经常受到运动障碍的困扰，如果关节受到影响，就会失去活动能力。 fop 还表现为呼吸问题以及说话和进食困难。
ipsen 针对 fop 的答案是 sohonos，这是一种视黄酸受体 γ 亚型的口服小分子激动剂，视黄酸受体对骨骼发育至关重要。 sohonos 调节受体与其配体以及类维生素a信号通路内其他生长因子和蛋白质之间的相互作用，从而减少 fop 中异常和病理性的骨骼外骨形成。
sohonos 的标签附有黑框警告，警告生长中的儿科患者骨骺过早闭合以及胚胎-胎儿毒性。 该药在怀孕期间禁用。
fda 的批准得到了 iii 期 move 试验数据的支持，据 ipsen 称，该试验是该领域第一个也是最大的多中心、开放标签研究，涉及成人和儿童患者。
在 move 中，与标准护理相比，sohonos 能够将年度异养骨化减少 54%，而无需引入新的、未表征的安全信号。 最常见的治疗中出现的不良事件是皮肤和嘴唇干燥、皮疹、脱发和瘙痒，sohonos 的毒性特征与其他全身性维a酸的毒性特征一致。
周三的批准也是 ipsen 的 fop 药物漫长而崎岖的道路的顶峰。 该生物技术公司于 2021 年首次尝试获得批准，但在 fda 在一次会议上要求提供更多数据后，该生物技术公司于同年 8 月自愿撤回了申请。
几个月后，ipsen 重新提交了申请，但 fda 于 2022 年 12 月拒绝了该申请，并要求提供有关该公司已提供的数据的更多信息。 2023年6月，在ipsen回应fda的要求后，咨询委员会投票认为fop治疗的益处大于其风险。
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