【11月20日医贸早报】多发性骨髓瘤car-凯发k8

政策：
1. 国际首次以中国人名字命名临床脑血管疾病征象
国际上第一个以中国人名字命名的临床脑血管疾病征象——李琦岛征（liqi island sign）诞生。这一预测脑出血早期血肿扩大和不良预后的临床新征象由重庆医生李琦提出，为血肿扩大机制提出新的假设，同时也为下一步脑出血患者的“靶向”个体化诊治提供了参考。

审批：
1. 多发性骨髓瘤car-t疗法获突破性疗法认定
celgene公司和bluebird bio公司宣布，靶向b-细胞成熟抗原（bcma）的多发性骨髓瘤嵌合抗原受体t细胞（car-t）疗法bb2121，获得了fda颁发的突破性疗法认定（btd）以及欧洲药品管理局（ema）颁发的prime资格。据悉，bb2121的btd认定和prime资格基于正在进行的1期临床研究crb-401的初步数据。

crb-401（nct02658929）是一项非随机的开放标签，多中心研究，评估抗bcma car-t细胞疗法bb2121治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。

2. 首款vii型粘多糖贮积症治疗药获fda批准
ultragenyx pharmaceutical宣布其在研新药mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）获美国fda批准，用于治疗vii型粘多糖贮积症（mps vii）。该药是首款经美国fda批准针对此适应症的创新疗法。

此次获批是基于在一项涉及23例患者的临床研究中，在治疗24周后，治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米；在最多达120周的后续跟进中， 3例患者病情得到持续改善；剩下能参与行走测试的患者病情也都趋于稳定。

3. 海正药业吗替麦考酚酯胶囊anda获fda批准
海正药业宣布，向美国fda申报的吗替麦考酚酯胶囊的新药简略申请（anda，即美国仿制药申请）已获得批准，意味着海正药业可以生产并在美国市场销售该产品。

吗替麦考酚酯胶囊适用于预防同种肾移植病人的排斥反应及治疗难治性排斥反应，可与环孢素和肾上腺皮质激素同时应用。

市场：
1. 中国5家药企上榜“2017全球医药企业top25 ”榜单
gen网站发布“top 25 biotech companies of 2017”榜单，安进以129.09亿美元的市值再次稳居第一，吉利德位居第二，诺和诺德降至第三。同时，中国有5家药企跻身该榜单，包括恒瑞医药、云南白药、康美药业、复星医药和国药控股。

2. 首例患者接受人体基因改造
sangamo therapeutics宣布其在研疗法sb-913完成首例患者给药，用于ii型粘多糖贮积症（mps ii）的治疗。mps ii患者因其体内缺乏ids酶而使细胞中的有毒碳水化合物不断积累，最终导致症状的出现。

sb-913应用了锌指核酸酶（zfn）基因组编辑技术，能永久地将正确的ids基因插入到肝细胞基因组里的特定位点来发挥作用。

3. oyster point pharma完成a轮融资
美国oyster point pharmaceuticals公司宣布已获得2200万美元a轮融资，由new enterprise associates 和 versant ventures领投。

oyster point pharma是一家专注于治疗眼表疾病的新型疗法的发现、开发和商业化的制药公司，此轮融资将用于推进数个新药产品挺进ii期临床试验。

 

（内容整理自网络）

责编: daisy