阿斯利康收购带来的药物可填补武田留下的罕见疾病空白 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

阿斯利康正在收购 amolyt pharma 以获得 enboparatide，这是一种处于 3 期开发的治疗甲状旁腺功能减退症的药物。 武田药品工业株式会社销售 fda 批准的唯一治疗这种罕见疾病的药物，但这家日本制药巨头计划停止生产该药物。

作者：弗兰克·文卢安
阿斯利康通过收购 amolyt pharma 的交易来加强其罕见疾病产品线，amolyt pharma 是一家处于后期开发的生物技术公司，其治疗药物旨在治疗罕见的激素缺乏症，而 fda 批准的唯一治疗药物将很快停止生产。

根据周四公布的交易条款，阿斯利康将向 amolyt 股东预付 8 亿美元。 另外 2.5 亿美元用于实现未披露的监管里程碑。 考虑到该药物正处于第三阶段测试，这一里程碑可能是监管部门的批准。

总部位于法国里昂的 amolyt 正在开发一种治疗甲状旁腺功能减退症的疗法，甲状旁腺功能减退症是一种甲状旁腺不能产生足够的甲状旁腺激素的疾病。 这种激素对于调节血液中的钙和磷酸盐水平很重要。 疾病症状包括指尖和脚趾的刺痛或烧灼感、肌肉疼痛或痉挛、肌肉抽搐或痉挛以及疲劳。

甲状旁腺功能减退症对女性的影响尤为严重。 钙和维生素 d 补充剂会有所帮助，但高剂量的钙补充剂可能会导致便秘等胃肠道问题。 当单独的补充剂不足以控制甲状旁腺功能减退症时，fda 批准的唯一疗法是 natpara，这是武田制药 (takeda pharmaceutical) 销售的甲状旁腺激素的工程版本。

amolyt 可以为患者带来一种不同的方法来治疗甲状旁腺功能减退症。 该生物技术公司的候选药物 enboparatide 是一种设计用于与 pth 受体 1 结合的肽，pth 受体 1 是天然甲状旁腺激素结合的受体。 在 2022 年报告的 2 期结果中，amolyt 表示，其药物可使血液中的钙水平恢复正常，并有可能消除每日补充钙和维生素 d 的需要。 此外，该药物还能保持骨矿物质密度，这对于骨质减少或骨质疏松症等骨骼问题风险较高的患者非常重要。 amolyt 表示，预计第 3 阶段的初步数据将于 2024 年底提供。

市场对新的甲状旁腺功能减退症治疗方法的需求变得越来越迫切。 武田的 natpara（美国境外的 natpar）自 2015 年获得 fda 批准以来，其商业化历史一直坎坷。2019 年，fda 因注射产品药筒中微小橡胶颗粒的潜在污染而发出召回令。 武田为解决该问题而使 fda 满意的努力并未成功。 2022年底，武田表示计划在2024年底前停止生产natpara/natpar。此后，该公司表示将供应剩余剂量的药物，直到库存耗尽或产品过期。

对 amolyt 的收购使阿斯利康加入了一个竞争满足甲状旁腺功能减退症治疗需求的公司集团，而当武田的药物不再可用时，这些需求将被留下。 fda 预计将于 5 月对 ascendis pharma 的肽药物 transcon pth 做出决定。 extend biosciences 正在对一种源自甲状旁腺激素的药物进行第一阶段测试。 mbx biosciences 的肽药物已进入 2 期测试。 这些候选药物是可注射的。 septerna 正在开发一种治疗甲状旁腺功能减退症的口服药物。 去年，这家位于南旧金山的初创公司筹集了 1.5 亿美元的资金，以将小分子推进到第一阶段测试。

amolyt 上次筹集资金是在 2023 年初，这是一笔 1.3 亿欧元（约合 1.38 亿美元）的 c 轮融资，以支持其管道。 除了甲状旁腺功能减退症项目外，该产品线还包括 azp-3813，这是一种治疗肢端肥大症的潜在疗法，肢端肥大症是一种身体产生过多生长激素的疾病。 第一阶段测试于去年夏天开始。 amolyt 表示预计将在 2024 年上半年获得初步数据。

阿斯利康预计将在今年第三季度末完成对 amolyt 的收购。 交易完成后，amolyt 将成为制药巨头阿斯利康罕见病部门 alexion 的一部分，后者是这家制药巨头位于波士顿的罕见病部门。 阿斯利康表示，此次收购将使其能够将罕见疾病研究扩展到内分泌学领域。
“慢性甲状旁腺功能减退症患者迫切需要替代当前的支持性疗法，这些疗法不能解决潜在的激素缺乏问题，”阿斯利康罕见病亚力兄公司首席执行官 marc dunoyer 在一份准备好的声明中表示。 “作为罕见疾病领域的领导者，alexion 在推动 enboparatide 的后期开发和全球商业化方面具有独特的优势，它有可能减轻低甲状旁腺激素经常造成的衰弱影响，并避免大剂量钙补充剂的风险。”
照片：克里斯托弗·弗隆，盖蒂图片社

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