【12月21日医贸早报】11个仿制药可直接申报生产；诺华1.3亿美元购买优先审评券 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

政策：
1.cfda再发《药品标准管理办法》（征求意见稿）
cfda印发《药品标准管理办法》（征求意见稿），明确药品标准包括国家药品标准、地方药品标准和药品注册标准，强调国家药品标准自实施之日起，药品的生产、经营、使用、监督及检验等活动均应当严格执行，不符合国家药品标准的药品，不得生产、销售和使用，国家药品标准颁布后，除特殊情况外给予6个月的标准执行过渡期等。

2. 11个仿制药可直接申报生产
cde发布《关于含有聚乙二醇4000等相关仿制药适用豁免临床试验的通知》，明确已批准临床试验的11个品种可按照新注册分类的相关要求直接申报生产。

这些品种包括：聚乙二醇电解质散剂、聚乙二醇4000散以及复方聚聚乙二醇电解质散等。

审批：
1. 美国首款矫正基因缺陷的药物luxturna提前获批上市
基因疗法先锋spark的重磅炸弹，首款矫正基因缺陷的药物luxturna提前获得fda的批准。luxturna是首次用aav运输的基因疗法，用于矫正基因缺陷引起的视网膜病变(ird)的患者。

此疗法用aav将健康的rpe65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。它不但能治疗莱伯氏先天性黑蒙症，还能够治疗其他由rpe65基因突变引起的眼疾。但对于因病毒引起免疫反应等，这种药物只能在有限的时间内有效。此次是继诺华car-t后的又一里程碑，获批是针对luxturna治疗rpe65突变引起的视网膜障碍。

2. fda批准青光眼新药上市
加州aerie pharmaceuticals宣布其青光眼新药rhopressa（netarsudil ophthalmic solution）获美国fda批准上市，用于治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者。此次获批是基于在两项iii期临床试验中rhopressa的出色成果。

rhopressa是一款全新的每日一次滴眼液，针对眼部的小梁网，能调控房水外流，从而降低巩膜静脉压。此外，rhopressa还可能通过减少眼睛液体的产生来降低眼压。

3. 梯瓦偏头痛新药获fda优先审评
梯瓦（teva）宣布其在研新药fremanezumab的生物制剂许可申请已获美国fda授予优先审评资格，用于治疗偏头痛。

此外，以丛集性头痛为适应症，该药还获得快速通道资格。此次获优先审评资格是基于在两项iii期临床研究中，fremanezumab均能显著减少患者每个月的平均头疼天数，达到所有研究终点。

市场：
1. 诺华1.3亿美元购买优先审评券
总部位于加州的ultragenyx pharmaceutical宣布已和诺华（novartis）达成协议，后者将以1.3亿美元收购其优先审评券（priority review voucher）。ultragenyx是一家专注于研发罕见病新药的生物医药公司。一个多月前，其新药mepsevii获美国fda批准上市，治疗儿童和成人的sly综合征。这款罕见病新药的问世，也为ultragenyx带来了这张优先审评券。

诺华并未公布这张优先审评券的用途。诺华的一名发言人声称，目前谈论用途的时机“还不成熟”。不过，不少业内资深人士猜测，rth258（brolucizumab）可能是一个潜在对象。这是一款针对vegf的单链抗体片段，有望治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（neovascular age-related macular degeneration）。目前，它正处于3期临床试验中，预计在2018年递交上市申请。

2. neon公司完成3600万美元b轮扩融
neon therapeutics公司宣布额外增加3600万美元b轮融资（b轮累计1.06亿美元），由原有投资者partner fund management 领投，fidelity management & research company, access industries等也参与此次b轮扩融。

neon therapeutics是一家临床阶段的免疫肿瘤学初创公司，致力于肿瘤新抗原领域。此轮融资将用于加速推进其创新肿瘤新抗原疫苗和t细胞免疫疗法。

3. 普华永道2018医疗行业趋势预测
日前，普华永道健康研究所给出2018年医疗行业趋势预测的三大关键词，包括跨界合作、战略投资和提高效率。

此外，根据普华永道的统计数据，2018年这12大事件将影响医疗行业的走向，包括解决阿片类药物危机、继续关注健康的社会决定因素、患者体验更加重要、学习如何使用人工智能以及药品福利经理 （pbm）是否受到威胁等。

 

（内容整理自网络）

责编: daisy