【5月21日医贸早报】血液病基因疗法获fda认可；诺和诺德加强糖尿病干细胞疗法研发 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

政策：
1. 创新药企大利好，新规发布强化药品审评审批保密制度
为规范和加强审评审批信息保密管理，确保药品审评审批工作合法高效运行，国家药监局发布《关于加强药品审评审批信息保密管理的实施细则》的通告（2018年第27号），要求从事药品注册受理、技术审评、现场核查、注册检验、行政审批等审评审批活动的相关人员及外请专家，应当增强保密意识，严格遵守保密纪律规定，严格管理涉密资料，严防泄密事件发生。

新药：
1. 血液病基因疗法bivv003获fda认可，即将进入临床试验
bioverativ和sangamo therapeutics公司联合宣布，美国fda接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法bivv003的新药临床试验(investigative new drug, ind)申请。

这意味着bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验bivv003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。

2. 信达生物pd-1单抗关键ii期数据：客观缓解率近80%
信达生物公布其pd-1单抗信迪利单抗注射液（ibi308）用于治疗复发/难治性霍奇金淋巴瘤治疗的关键性ii期临床研究orient-1的结果。结果显示，独立中心影像评估委员会（irrc）在对96例患者的24周临床数据评估后发现，客观缓解率（orr）达79.2%，疾病控制率（dcr）为97.9%，达到预设的统计学目标；且安全性特征与国外同类产品相似。

信迪利单抗该适应症的中国上市申请于2018年4月19日正式获得cde受理，于4月23日被cde纳入优先审评。

3. 罗氏皮下注射剂型actemra获fda批准
罗氏（roche）宣布actemra（tocilizumab）皮下注射（sc）剂型获fda批准，可作为单药或与甲氨蝶呤（mtx）联合，用于治疗2岁及以上患者的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pjia）。actemra静脉输注（iv）剂型曾在2013年获fda批准，用于2岁及以上活动性pjia患者的治疗。

actemra sc在2-17岁pjia儿童患者中的疗效是基于pk暴露以及actemra iv在pjia患者和actemra sc在类风湿性关节炎（ra）患者中现有疗效数据的外推。

市场：
1. 诺和诺德加强糖尿病干细胞疗法研发
诺和诺德（novo nordisk）宣布与美国加州大学旧金山分校（ucsf）达成独家合作，开发干细胞疗法用于治疗1型糖尿病及其它严重慢性病。其中，人类胚胎干细胞系开发的首个里程碑已经达成。

根据与ucsf达成的协议条款，诺和诺德将获得一项技术授权，可以生产遵守良好生产规范（gmp）的hesc系列产品，并有权将这些产品进一步开发为未来的再生医学疗法。

2. illumina约1亿美元收购数据分析商edicogenome
基因测序巨头illumina宣布，已收购数据分析公司edicogenome，加速新一代测序数据的读取。后者是ngs（高通量测序）数据分析加速凯发k8天生赢家一触即发的解决方案的领先提供商。

对此，illumina的产品开发高级副总裁susan tousi表示：“收购edicogenome是朝着实现‘将测序数据采集和分析减至按钮式标准化流程’愿景迈出的一大步。”

3. 推进阿兹海默病新药研发，新锐eip pharma获2050万美元融资
专注于中枢神经系统疾病（cns）的医疗公司eip pharma宣布成功完成2050万美元的b轮融资。该轮融资由access industries领导，其收益将用于进一步推动阿兹海默病新药neflamapimod的开发。

eip pharma是一家专注于cns疾病研究的的医疗公司，总部位于波士顿。该公司正在关注一种不同的导致阿兹海默病的机制，该机制是基于最近对神经元的压力（包括由淀粉样蛋白斑或炎症引起的压力）如何导致记忆缺陷的理解。

 

（内容整理自网络）

责编: daisy