患儿福音！两款sma新药获得积极进展
2018-06-20
来源: 米内
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脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（sma）是一类严重的遗传病，能导致患者的肌肉功能不断恶化，导致死亡。据统计，sma是最为致命的遗传疾病之一，但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是，近期的两项临床试验，让我们看到了更多新药上市的希望。
第一项研究来自cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这是一款下一代的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（fast skeletal muscle troponin activator），能减缓快速骨骼肌纤维中肌钙蛋白复合体释放钙离子的速度，从而增强骨骼肌的收缩。在一项2期临床试验中，它达到了主要与次要的临床目标。
该试验采用了两种剂量的reldesemtiv（150mg或450mg）。研究表明，患者的六分钟步行距离得到了改善，且改善程度与剂量相关。在450mg组，相较安慰剂，患者的步行距离分别增加了35.63米（4周，p=0.0037）和24.89米（8周，p=0.0584）。此外，患者们的最大呼吸压也有所提升。
此外，ptc therapeutics也公布了在研疗法risdiplam（rg7916）的一项临床试验中期数据。这款新药能调控smn2rna的剪接，产生有功能的转录。先前，人们已证实这款新药能通过口服跨越血脑屏障，并能系统性地传递到全身smn蛋白水平较低的器官。
在一项公开标签的临床试验中，研究人员取得了第一部分剂量递增试验的结果。他们可喜地发现，在第182天，有90%的儿童与基线相比，取得了4分以上的chop-intend评分（评估患者的运动发育水平）改善。该试验的第二部分正在进行中。
“我们很高兴地看到该蛋白的产量提高至多达6.5倍，也很高兴看到蛋白水平的提高能转化为临床益处，” ptc therapeutics的首席执行官stuart w. peltz博士说道：“生存率的数据和chop-intend评分非常有潜力。一般来说，1类sma患儿不会出现功能性运动能力的改善。我们期待在未来的医学会议上，分享这些项目的进一步成果。”
责编: ddu
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