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制药巨头辉瑞（pfizer）近日宣布，美国fda已受理靶向药物glasdegib的新药申请（nda）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（pdufa）目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服smoothened蛋白（smo）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（ldac）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（aml）成人患者的治疗。
此次nda的提交，是基于ii期临床研究bright 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的aml或高危骨髓增生异常综合症（mds）患者，评估了glasdegib与ldac组合疗法（n=88）相对于ldac单药疗法（n=44）的疗效和安全性。
数据显示，与ldac治疗组相比，glasdegib与ldac联合治疗组总生存期显著延长（中位os：8.8个月 vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（hr=0.501，95%ci:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。
安全性方面，与ldac治疗组相比，glasdegib与ldac联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45% vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（36% vs 27%）、食欲下降（32% vs 12%）、疲劳（31% vs 20%）及血小板减少（30% vs 27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29% vs 20%）和肺炎（21% vs 17%）。
glasdegib是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制smo受体从而破坏hedgehog信号通路。异常的hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项iii期临床研究bright aml 1019（nct03416179），评估glasdegib联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊aml患者。
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