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日前，美国fda批准shire（夏尔）公司旗下cinryze（c1酯酶抑制剂），用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（hae）患者预防疾病发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型c1酯酶抑制剂（c1-inh）。
cinryze早在2008年就被fda批准用于青少年和成年人hae的治疗。本次批准进一步扩展了cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。
本次cinryze获批，是基于一项多中心单盲iii期研究结果。该研究评估了不同剂量的cinryze在12例7~11岁患儿中的疗效和安全性。结果表明：与未接受治疗时的基线水平相比，500单位和1000单位的cinryze能够将患者水肿发作的次数分别减少71.1%和84.5%。这两种剂量都可以降低水肿发作的严重程度并且减少急性疗法的需求。
在不良反应方面，主要包括：头疼、恶心、发热和注射部位红斑。这些不良反应均可控，未出现严重到导致患者中止临床试验的情况。
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