总部位于马萨诸塞州牛顿市的karyopharm therapeutics公司开发了一种治疗多发性骨髓瘤的新药物,目前正在向fda提交药物申请。这种新药的功能原理是选择性地抑制核输出或sine,以及肿瘤抑制蛋白与细胞核中积累的xpo1蛋白结合。该提交过程将在今年下半年完成。
与此同时,karyopharm therapeutics公司获批准的蛋白酶体抑制剂有ninlaro(ixazomib),以及takeda pharmaceutical公司的velcade(硼替佐米)和amgen公司的kyprolis(carfilzomib)。 celgene公司的骨髓瘤指示免疫调节剂包括pomalyst(pomalidomide),revlimid(来那度胺)和thalomid(沙利度胺)。强生公司的darzalex(daratumumab)是唯一获得fda批准的cd38靶向抗体。
对多发性骨髓瘤的治疗包括了两种免疫调节药物,两种蛋白酶体抑制剂和用糖皮质激素和烷化剂靶向抗原cd38的单克隆抗体。 karyopharm也在寻求加速批准对多发性骨髓瘤疾病患者的治疗。该提交是基于该公司4月份宣布的第二阶段storm研究结果。在122名多发性骨髓瘤患者中,29%的患者部分缓解,25.4%的患者反应良好,两名患者完全康复。
在对于多发性骨髓瘤的研究性治疗中,总部位于马萨诸塞州的蓝鸟生物公司,他们的i期car-t治疗临床试验的结果显示总体缓解率为95.5%,完全缓解率为50%。超过90%的多发性骨髓瘤患者已经成功接受了干细胞移植。
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