5月份，这3家小生物公司将迎来审评决定 – 滴度中文资讯频道-凯发k8

五月份，有3家小型生物公司的候选产品将会迎来美国fda的审评决定，分别是achaogen、akcea therapeutics、portola pharmacuticals，但是对于成功获批仍存不确定因素。下面是这些公司的依次情况：

1. achaogen：为下一步做好准备

这一临床阶段的抗生素开发公司在其候选药物plazomicin一系列旨在支持美欧地区上市的关键试验中获得了成功后，成为了公众选股的关注对象，其中plazomicin有可能成为对抗当今抗生素耐药严重感染的重要武器。fda今年早些时候接受了achaogen的上市申请，但坚持在做出审批决定前召集一个独立专家小组。

一些分析人士认为，如果这种抗生素在获得批准时加上有利的处方标签，其年销售额峰值将达到5亿美元。生物技术类股票的交易额往往是年收入的两位数倍。按近期价格计算，该公司的市值为5.86亿美元，如果fda咨询委员会考虑到plazomicin几个潜在的关键点，对该药持肯定态度，该公司的市值可能会猛增。

在epic试验中，plazomicin在四个预定义的疗效终点中的三个点上显示出了一种用于治疗复杂尿路感染相较于普通抗生素的统计学优势。然而，当研究人员在试验五天后寻找临床治愈的迹象时，plazomicin只是显示出统计学上的非劣性。

在care研究中，研究人员在对卡巴培南耐药的患者中测试了plazomicin相较硫酸粘杆菌素的疗效，而卡巴培南是一种通常专为严重感染施用的抗生素。研究中的一组患者在28天时，全因死亡率降低了70.5%。然而，只有37名患者被分成两组，难怪fda希望由一组独立的专家来评估这份报告。

独立专家组将在2018年5月2日发表他们的意见，并投票表决。fda通常不需要遵循他们的建议，但实际结果往往是遵循的。

 

2. akcea therapeutics ：volanesorsen疑云

这一商业前阶段的生物技术公司在2017年从ionis制药公司分离出来，并且已经使两款候选药物inotersen、volanesorsen进入了fda审查阶段。该公司将于5月10日与一个咨询小组会面，以帮助fda就volanesorsen的申请做出决定。

如果获得批准，volanesorsen将成为家族性乳糜血症综合征(fcs)的第一种有效的治疗方法。fcs是一种遗传性甘油三酯紊乱症，在全世界范围内可能会导致4000名患者患上疼痛性胰腺炎。批准还将增强人们对正在进行的一项研究的信心，这项研究可能会扩大药物的患者数量。

虽没有大量的数据可供使用，但volanesorsen看起来几乎阻止了fcs患者的胰腺炎发作。如果不是因为在approach研究中观察到的一些令人不安的安全信号，这个上市申请无疑标志性十足。33名患者中有10名因副作用退出试验，其中3名因血小板计数低而住院。

考虑到严重的未得到满足的临床需求，带有严厉警告的批准似乎是最有可能的结果。fda还可以通过要求提供更多的安全数据来无限期地推迟申请。咨询小组会议结束后，我们或许就可以了解到fda的态度。

 

3. portola pharmaceuticals ：第二次申请魅力

volanesorsen可能只限于让几千名患者受益，但portola公司或许可以推出一种药物，让大量服用下一代抗凝剂的患者受益。预防重要器官的血栓症是很重要的，而像吞咽一粒药丸一样容易预防血栓的药物，每年的销售额将高达数十亿美元。

例如，凯发k8天生赢家一触即发的合作伙伴辉瑞和百时美施贵宝的eliquis销售额在第一季度飙升38%后达到60亿美元。eliquis这是这类药物的其中之一，如果有一种能迅速起效的解毒剂，它可能会变得更受欢迎。

portola同样可能会受益于这类xa因子抑制剂，今年一月，该公司推出bevyxxa，作为第一种被批准用于长期预防血栓的同类药物。

防止血栓可以挽救生命，但xa抑制剂偶尔会发生的不受控制的出血也同样危险。portola公司的andexxa显示可以迅速逆转bevyxxa和eliquis的抗凝作用，但是fda在2016年将申请退回，要求提供更多的信息。

预计这次fda将在5月4日或之前作出决定。批准可能会导致该公司股票飙升。简而言之，尽管根据临床试验中采集的90%的患者血液样本来看，andexxa似乎有效，但fda想要弄清楚为什么andexxa还是在17%的时间里没有停止出血症状。

 

 

 

 

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